Egy friss tanulmány alapján génszerkesztett sejtek beültetésével sikerült elérni, hogy egy 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő férfi szervezete képes legyen a saját inzulin előállítására – írja a Live Science. Ez az első alkalom, amikor egy ilyen típusú beavatkozás a kilökődést gátló gyógyszerek nélkül lett sikeres, az eljárás áttörést jelenthet a világszerte mintegy 9,5 millió embert érintő betegség kezelésében.
Az 1-es típusú cukorbetegség egy autoimmun rendellenesség, amelynek részeként az immunrendszer elpusztítja a hasnyálmirigyben található, inzulin termeléséért felelős speciális sejteket. A betegség rendszeres szintetikus inzulinadagokkal kezelhető, de gyógyíthatatlan.
A sejtátültetés hosszabb távú inzulinellátást biztosíthat a páciensek számára, csakhogy az új sejteket az immunrendszer idegen testként azonosíthatja, elindítva az újabb pusztító reakciót. Emiatt a transzplantáción átesett személyeknek életük végéig immunszuppresszív gyógyszereket kell szedniük, ami növeli a fertőzésre való hajlamot.
A problémák leküzdése érdekében Per-Ola Carlsson, az Uppsalai Egyetem munkatársa és kollégái a CRISPR technológiához fordultak, hogy genetikailag módosítsák egy donor hasnyálmirigyéből származó sejteket, majd átültették azokat. Ez volt az első alkalom, amikor emberen tesztelték a módszert.
Az előzetes eredmények alapján a módszer értékes eszköz lehet az új sejtek vagy szervek kilökődésének elkerülésére.
A csapat három szerkesztést hajtott végre, ezek közül kettő csökkentette a sejtek felületén található bizonyos fehérjék szintjét, ezek a proteinek a fehérvérsejteknek jelezhetnek idegenséget. A harmadik módosítás egy CD47 nevű fehérje termelését fokozta, ez az immunsejtek támadását tudja gátolni.
A sejteket a férfi alkarjába vitték be, a szervezet nem reagált a bejutásra, nem sokkal később pedig megkezdődött az inzulintermelés. A páciens biztonsági okokból alacsony dózist kapott, és továbbra is napi inzulinkezelésre szorul.
A következő lépés az utánkövető vizsgálatok elvégzése lesz. A feladatok között szerepel annak felmérése, hogy az eljárás alkalmazható-e másoknál is.
The post Génszerkesztett sejtekkel érték el, hogy inzulint termeljen egy cukorbeteg férfi szervezete first appeared on 24.hu.
24.hu